行業(yè)主要公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟(jì)生物(02171)等

本文核心數(shù)據(jù)：發(fā)展現(xiàn)狀、發(fā)展趨勢(shì)、發(fā)展背景

1、定義：改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正?；蛱娲虏』?②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

2、發(fā)展現(xiàn)狀

——發(fā)展歷程：逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展

中國基因治療行業(yè)起步晚于美國，監(jiān)管體系的建立相對(duì)滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國相似，均歷經(jīng)了一段時(shí)間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。

——行業(yè)格局：主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品

我國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫觥⒘馨拖到y(tǒng)腫瘤、實(shí)體瘤等。

——市場(chǎng)規(guī)模：2021年約為2.7億元

數(shù)據(jù)顯示，2016年我國基因治療市場(chǎng)規(guī)模僅約為0.15億元，但隨著基因治療近年來臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，2021年我國基因治療市場(chǎng)規(guī)?？焖偕仙?.7億元左右。

3、發(fā)展前景：2027年市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右

在2019年，國家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)良好、競(jìng)爭(zhēng)力較強(qiáng)的珠三角、長(zhǎng)三角、京津冀等優(yōu)勢(shì)區(qū)域，推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)等重點(diǎn)生物醫(yī)藥領(lǐng)域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實(shí)施方案》，提出重點(diǎn)建設(shè)以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領(lǐng)核心區(qū)為軸心的“1+5+X”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關(guān)于促進(jìn)本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細(xì)胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵(lì)通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動(dòng)。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，2025年我國基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國基因治療行業(yè)市場(chǎng)前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報(bào)告》，同時(shí)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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